Boehringer Ingelheim hari ini mempresentasikan data positif dari studi HORNBILL Phase I / IIa BI 764524, studi pertama yang mengeksplorasi pengobatan potensial untuk orang yang hidup dengan iskemia makula diabetik (DMI). Studi ini menemukan bahwa 764524 BI dapat ditoleransi dengan baik setelah pemberian dosis tunggal dan ganda intravitreal, memenuhi titik akhir keamanan utamanya dan menunjukkan tanda-tanda awal potensi kemanjuran.1
DMI adalah komplikasi retinopati diabetik (DR) yang umum dan ireversibel yang dapat menyebabkan kebutaan.12,3,4 DMI dapat berkembang ketika jaringan peka cahaya retina sentral tidak menerima suplai darah yang cukup dalam waktu yang lebih lama. Saat ini tidak ada pengobatan yang disetujui untuk DMI.
Standar perawatan saat ini untuk DR tingkat lanjut termasuk perawatan anti-VEGF intravitreal atau perawatan laser invasif. Namun, beberapa kondisi pasien berkembang meskipun perawatan ini.5 BI 764524 menggunakan mode aksi baru dengan menghambat jalur Sema3A ke area iskemik re-vaskularia dan berpotensi mengatasi keterbatasan perawatan anti-VEGF dan laser.1
“Hasil dari studi RANGKONG sangat menggembirakan. Mereka menyarankan mungkin ada jalur untuk intervensi sebelumnya yang dapat mengurangi risiko, dan bahkan mungkin mencegah, orang dengan retinopati diabetik dari mengembangkan komplikasi ireversibel dan mengancam penglihatan, seperti DMI, “kata Quan Dong Nguyen, MD, MSc, FARVO, FASRS, Profesor Ophthalmology di Byers Eye Institute, Profesor Kedokteran dan Pediatri di Stanford School of Medicine, dan Penyidik Utama dan Koordinator persidangan. “Non-perfusi retina adalah pendorong utama kehilangan penglihatan pada orang yang hidup dengan retinopati diabetik. Namun, sampai studi HORNBILL, non-perfusi retina belum dieksplorasi sebagai target pengobatan potensial. “
“Kehilangan penglihatan yang terkait dengan kondisi retina seperti retinopati diabetik dan DMI memiliki dampak buruk pada kualitas hidup. Hasil hari ini merupakan langkah penting untuk mencapai aspirasi kami dalam mengembangkan terapi presisi yang memberikan perawatan yang tepat untuk pasien yang tepat pada waktu yang tepat untuk mencegah kehilangan penglihatan sebelum kerusakan permanen terjadi, “kata Ulrike Graefe-Mody, Ph.D., Kepala Kesehatan Retina di Boehringer Ingelheim. “Kami menantikan untuk memulai studi Tahap IIb untuk mengeksplorasi lebih lanjut keamanan dan kemanjuran 764524 BI.”
HORNBILL adalah salah satu dari 23 abstrak yang dipresentasikan pada pertemuan Tahunan Association for Research in Vision and Ophthalmology (ARVO) 2024, yang mencakup portofolio kesehatan retina Boehringer Ingelheim, termasuk penelitian lain tentang non-perfusi retina dan retinopati diabetik, atrofi geografis, dan degenerasi makula terkait usia neovaskular.
Tentang studi RANGKONG
Studi RANGKONG terdiri dari dua bagian (dosis naik tunggal (SRD), N = 12 dan dosis ganda (MD), N = 31) yang keduanya memenuhi titik akhir keamanan primer dari jumlah pasien dengan efek samping yang membatasi dosis (SRD) dan efek samping terkait pengobatan (MD).1 Penelitian ini juga memenuhi kriteria yang telah ditentukan sebelumnya untuk kemanjuran awal stabiliasi satu area avaskular foveal versus palsu pada minggu ke-16 (p<0.2).1 Hal ini menunjukkan bahwa 764524 dapat berdampak positif pada non-perfusi retina dan berpotensi menghentikan perkembangan kehilangan kapiler.1 Uji coba CRIMSON yang akan datang, uji coba Fase IIb, akan menilai keamanan dan kemanjuran 764524 BI pada pasien dengan DR lebih lanjut dan mulai merekrut akhir tahun ini.
Catatan untuk Editor:
Tentang uji coba (NCT04424290)
Uji coba Fase I/IIa ini menilai tolerabilitas 764524 BI pada orang dengan retinopati diabetik (DR) dengan iskemia makula diabetik (DMI) yang sebelumnya telah diobati dengan fotokoagulasi panretina.1 Uji coba terdiri dari bagian dosis naik tunggal (SRD) diikuti oleh bagian dosis ganda (MD), dengan 764524 BI diberikan melalui injeksi intravitreal.1
Bagian dosis naik tunggal
Pada bagian SRD non-acak, label terbuka, 12 pasien menerima 764524 intravitreal BI: 0.5 (n = 3), 1,0 (n = 3), atau 2,5 mg (n = 6).1 Titik akhir primer adalah jumlah pasien dengan kejadian pembatasan dosis (DLE); Titik akhir sekunder adalah jumlah pasien dengan efek samping terkait obat (AE) dan AE okular.1
Pasien di bagian SRD memiliki usia rata-rata 61,8 tahun.1 Tidak ada DLE yang dilaporkan di bagian SRD.1 Ada lima AE okular pada empat pasien di mata penelitian, tidak ada yang terkait dengan obat penelitian. Dosis tertinggi yang diuji (BI 764524 2,5 mg) dianggap aman dan diterapkan pada bagian MD.1
Beberapa bagian dosis
Pada bagian MD acak, bertopeng, terkontrol palsu, 31 pasien menerima tiga dosis intravitreal BI 764524 2,5 mg (n = 21) atau prosedur injeksi palsu (n = 10) pada interval 4 minggu (awal, minggu 4, dan minggu 8), diikuti oleh 14 minggu tindak lanjut sampai akhir studi pada minggu 22.1 Titik akhir primer adalah jumlah pasien dengan AE terkait obat; titik akhir sekunder termasuk jumlah pasien dengan AE okular, perubahan dari baseline di area foveal avascular one (FA), ketajaman visual terkoreksi terbaik (BCVA) dan ketebalan retina sentral (CRT).1
Pasien di bagian MD memiliki usia rata-rata 59,5 tahun.1 Ada tujuh pasien dengan AE okular (mata studi; tiga pasien dengan empat AE untuk 764524 BI, empat pasien dengan enam AE untuk palsu), salah satunya dilaporkan terkait dengan obat penelitian (vitreous floater).1 Selain itu, ada satu AE sistemik (peningkatan yang dianggap terkait dengan obat penelitian oleh peneliti). Tidak ada kasus peradangan intraokular atau vaskulitis retina oklusif.1
Pada awal, rata-rata BCVA adalah 65,2 huruf, rata-rata area FA adalah 0,65 mm, dan rata-rata CRT adalah 252 mm.1 Studi HORNBILL memenuhi kriteria yang telah ditentukan sebelumnya untuk kemanjuran awal stabilisasi area FA versus palsu pada minggu ke-16 (hal<0,2). Selama masa percobaan singkat, titik akhir efikasi sekunder lainnya tidak menunjukkan perubahan yang relevan.
Tentang BI 764524
BI 764524 adalah antibodi anti-Sema3A monoklonal manusiawi yang dimaksudkan untuk mere-vaskulasi area iskemik dan mengurangi kebocoran di retina, menawarkan potensi untuk mengatasi non-perfusi retina pada penyakit retina. Senyawa ini ditemukan dan dikembangkan oleh Boehringer Ingelheim dan merupakan bagian dari portofolio penelitian dan pengembangannya dalam kondisi retina.
Tentang retinopati diabetik dan iskemia
makula diabetik
Retinopati diabetik mempengaruhi 1 dari 3 orang dengan diabetes dan merupakan penyebab utama kehilangan penglihatan pada orang dewasa usia kerja. Ini adalah epidemi yang berkembang yang diperkirakan akan meningkat karena kejadian diabetes meningkat di seluruh dunia. Iskemia makula diabetik (DMI) adalah komplikasi retinopati diabetik yang dapat menyebabkan kehilangan penglihatan yang berkembang perlahan dan ireversibel.
Tentang Boehringer Ingelheim
Boehringer Ingelheim sedang mengerjakan terapi terobosan yang mengubah kehidupan, hari ini dan untuk generasi yang akan datang. Sebagai perusahaan biofarmasi berbasis penelitian terkemuka, perusahaan menciptakan nilai melalui inovasi di bidang kebutuhan medis yang belum terpenuhi. Didirikan pada tahun 1885 dan dimiliki keluarga sejak saat itu, Boehringer Ingelheim mengambil perspektif jangka panjang dan berkelanjutan. Lebih dari 53.000 karyawan melayani lebih dari 130 pasar di dua unit bisnis: Manusia, Farmasi dan Kesehatan Hewan. Pelajari lebih lanjut di www.boehringer-ingelheim.com
Pemberitahuan
Audiens yang Dituju Boehringer Ingelheim
Siaran pers ini dikeluarkan dari Kantor Pusat Perusahaan kami di Ingelheim, Jerman dan dimaksudkan untuk memberikan informasi tentang bisnis global kami. Perlu diketahui bahwa informasi yang berkaitan dengan status persetujuan dan label produk yang disetujui dapat bervariasi dari satu negara ke negara lain, dan siaran pers khusus negara tentang topik ini mungkin telah dikeluarkan di negara tempat kami melakukan bisnis.
Referensi
1 Nguyen QD, Jhaveri C, Habib MS. Presentasi lisan di Association for Research in Vision and Ophthalmology (ARVO) 2024. Nomor abstrak: 959
2 Marques IP, et al. Diabetes 2019; 68:648–653
3 Sim DA, et al. Investasikan Ophthalmol Vis Sci 2013; 54:2353–2360
4 Tey KY, dkk. Vis Mata (lond) 2019; 6:37
5 Ip MS, et al. Oftalmologi 2014; 122:367–374